일요주간 - 유한양행, 고셔병 신약 ‘YH35995’ FDA 희귀의약품 지정…글로벌 개발 가속

▲ 유한양행, 고셔병 치료제 후보물질 ‘YH35995’ 美 FDA 희귀의약품 지정(사진=유한양행)

유한양행이 희귀질환 치료제 개발에서 의미 있는 진전을 이루며 글로벌 신약 경쟁력 강화에 나섰다.

유한양행은 고셔병 치료제로 개발 중인 후보물질 ‘YH35995’가 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 획득했다고 밝혔다. 이번 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 질환에 대해 개발을 촉진하기 위한 제도로, 세제 혜택과 심사 비용 면제, 일정 기간 시장 독점권 등 다양한 인센티브가 부여된다.

고셔병은 효소 결핍으로 체내 대사 이상이 발생하는 유전성 희귀질환으로, 특히 제3형은 신경학적 증상이 동반되지만 이를 겨냥한 치료제가 거의 없는 상황이다. 이러한 미충족 의료 수요는 글로벌 제약업계에서도 주요 연구 과제로 꼽혀왔다.

YH35995는 글루코실세라마이드 합성효소를 억제하는 기질감소치료제(SRT) 계열의 경구용 신약 후보로, 혈액뇌장벽(BBB)을 통과해 뇌 내 병인 물질을 효과적으로 억제하는 특성을 보였다. 전임상 단계에서 신경계 증상 개선 가능성을 확인한 만큼, 기존 치료 접근이 어려웠던 영역에서 새로운 대안으로 기대를 모은다.

유한양행은 현재 해당 후보물질에 대해 국내에서 임상 1상을 진행 중이며, 안전성과 약동학적 특성을 검증하고 있다. 이번 희귀의약품 지정을 계기로 글로벌 임상 전략을 본격화하고, 규제기관과의 협의를 통해 개발 속도를 높일 방침이다.

회사 측은 이번 성과가 치료 공백이 존재하는 제3형 고셔병 환자들에게 실질적인 치료 옵션을 제시할 수 있는 기반이 될 것으로 보고 있다. 향후 글로벌 시장 진출을 통해 희귀질환 치료 분야에서 입지를 확대해 나간다는 전략이다.

일요주간 / 하수은 기자 jlist@naver.com 

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