일요주간 - JW중외제약, 美 콘퍼런서 희귀 신경발달장애 치료 후보물질 ′DDC-02′ 성과 발표

WODC USA 2026서 피트-홉킨스 증후군·취약 X 증후군·레트 증후군 등 복수 적응증 가능성 제시
성체 동물모델에서 인지·행동 기능이 정상 수준으로 회복되는 현상 관찰
2028년 피트-홉킨스 증후군 임상 진입 목표… 글로벌 파트너링 추진

▲ JW중외제약 관계자가 6월 9일부터 11일까지 미국 보스턴에서 열린 희귀의약품 전문 콘퍼런스인 ‘World Orphan Drug Congress USA 2026(WODC USA 2026)’에서 구술 세션을 통해 ‘DDC-02’의 작용 기전과 주요 비임상 연구 결과를 소개하고 있다. (사진=JW홀딩스 제공)

 

JW중외제약은 지난 6일부터 11일까지 미국 보스턴에서 개최된 세계 최대 규모의 희귀의약품 전문 콘퍼런스 ‘World Orphan Drug Congress USA 2026(WODC USA 2026)’에 참가해 자체 발굴한 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질 ‘DDC-02’의 비임상 연구 성과와 글로벌 개발 전략을 발표했다. 

 

DDC-02는 신경발달 및 신경회로 기능에 관여하는 세포 내 신호전달 경로를 조절하는 경구용 저분자 신약 후보물질이다. 이번 발표에서는 피트-홉킨스 증후군(PTHS), 취약 X 증후군(FXS), 레트 증후군(RTT) 등 서로 다른 유전적 원인을 가진 희귀 신경발달장애 동물모델에서 DDC-02가 공통적으로 인지 및 행동 기능을 정상 수준으로 회복시킨 결과가 공개되어 학계와 글로벌 시장의 주목을 받았다.

11일 JW중외제약의 연구 결과에 따르면, DDC-02는 특정 질환의 유전적 원인에만 국한되지 않고 인지 및 행동 기능 장애라는 공통의 병태생리를 공유하는 복수의 희귀 신경발달장애에 광범위하게 적용될 수 있는 가능성을 입증했다. 특히 주목할 만한 점은 발달 초기 단계의 신경회로 이상으로 인해 증상이 충분히 진행되고 고착된 ‘성체 동물모델’에서도 인지 및 행동 기능이 정상 동물 수준으로 회복되는 현상이 관찰됐다는 사실이다. 

 

이는 기존에 기능 회복이 제한적일 것으로 여겨졌던 성숙한 신경회로에서도 기능적 재구성과 회복이 가능하다는 점을 시사하는 결과다. JW중외제약은 이러한 우수한 비임상 데이터를 바탕으로 첫 번째 임상 적응증으로 피트-홉킨스 증후군을 검토하고 있으며, 오는 2028년 글로벌 다국가 임상시험 진입을 목표로 개발을 추진한 뒤 향후 취약 X 증후군과 레트 증후군 등으로 적응증을 확대해 나갈 계획이다.
 

▲ JW중외제약 관계자가 6월 9일부터 11일까지 미국 보스턴에서 열린 희귀의약품 전문 콘퍼런스인 ‘World Orphan Drug Congress USA 2026(WODC USA 2026)’에서 포스터 발표를 통해 ‘DDC-02’의 작용 기전과 주요 비임상 연구 결과를 소개하고 있다. (사진=JW홀딩스 제공)

현재 피트-홉킨스 증후군과 취약 X 증후군은 근본 원인을 치료하는 승인된 치료제가 없어 증상 관리 중심의 치료에 의존하고 있으며, 레트 증후군은 2023년 미국 FDA 승인을 받은 최초의 치료제가 존재하나 연간 치료비가 약 37만 5000달러에 달하고 근본적인 질환 진행 억제나 회복에는 한계가 있어 미충족 수요가 매우 높은 상황이다. 

 

이에 따라 JW중외제약은 이번 콘퍼런스 기간 동안 다수의 글로벌 제약·바이오 기업 및 투자기관과 활발한 사업개발(BD) 미팅을 진행하며 공동개발과 기술이전(L/O)을 포함한 다양한 전략적 파트너십 방안을 논의했다. 

 

JW중외제약 관계자는 “DDC-02는 서로 다른 유전적 원인에 의해 발생하는 신경발달장애 모델에서 일관된 효능을 확인한 후보물질”이라며 “특히 성체 모델에서도 인지 및 행동 기능이 정상 수준으로 회복되는 현상을 관찰했다는 점에서 의미가 있으며, 향후 글로벌 임상 개발과 전략적 파트너십을 통해 희귀 신경발달장애 환자들을 위한 새로운 치료 옵션으로 개발해 나갈 계획”이라고 말했다.

 

 

일요주간 / 하수은 기자 jlist@naver.com 

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