GC녹십자·한미약품, 신약 파브리병 치료제 글로벌 임상 분격 착수

GC녹십자·한미약품, 신약 파브리병 치료제 글로벌 임상 분격 착수

하수은 기자 / 기사승인 : 2025-05-15 17:49:40

월 1회 피하주사 방식…기존 정맥주사 치료 불편함 해소 기대
FDA·식약처 희귀의약품 지정…차세대 효소대체요법 주목
기존 치료제 한계 보완한 지속형 신약, 첫 환자 투여 성공

[일요주간 = 하수은 기자] GC녹십자와 한미약품이 공동 개발 중인 파브리병 치료 신약이 임상 1/2상 첫 환자 투여를 성공적으로 완료하며 글로벌 임상에 본격 돌입했다.

양사는 지난 14일, 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(개발 코드명: GC1134A/HM15421)’의 국내 첫 환자 투여를 성공적으로 마쳤다고 15일 밝혔다. 이번 임상은 미국과 한국, 아르헨티나 등 3개국에서 동시에 진행 중이며, 18세 이상 성인을 대상으로 약물의 안전성과 내약성, 약동학, 유효성을 평가한다.

임상은 미국 LDRTC를 비롯해 한국의 양산 부산대병원, 세브란스병원, 아르헨티나의 2개 기관 등 총 10개 의료기관에서 시행된다. 환자는 스크리닝 절차를 거친 뒤 4주마다 한 차례씩 LA-GLA를 피하 주사로 투여받는다.

파브리병은 X염색체 이상으로 발생하는 진행성 희귀질환으로, 세포 내 불필요한 물질을 분해하는 효소인 알파-갈락토시다아제 A의 결핍으로 인해 다양한 장기 손상을 유발하며, 치료하지 않으면 생명을 위협할 수 있다. 현재는 정맥주사 방식의 효소대체요법(ERT)이 일반적으로 사용되지만, 주기적인 병원 방문과 부작용, 치료 한계 등으로 환자들의 불편이 크다.

LA-GLA는 이러한 기존 치료제의 한계를 보완한 차세대 지속형 효소대체요법으로, 월 1회 피하주사 방식으로 투약 편의성을 개선하고, 비임상 연구에서 신장 기능 및 신경계 증상 개선 등 우수한 효능을 입증했다. 이를 바탕으로 이 약물은 지난해 미국 FDA와 올해 한국 식약처로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다.

신촌 세브란스병원 홍그루 교수는 “본원에서 글로벌 임상의 첫 환자 투여를 하게 돼 매우 기쁘다”며 “이번 임상을 통해 많은 파브리 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있기를 희망한다”고 전했다.

GC녹십자 신수경 의학본부장은 “첫 환자 투여와 함께 LA-GLA의 글로벌 임상이 본격적으로 시작돼 기쁘다”며 “GC녹십자는 MPSIIIA와 같은 다양한 리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험이 있는 만큼, 파브리병 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위해 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

한미약품 이문희 GM임상팀장은 “의약품 약효를 획기적으로 늘려주는 ‘랩스커버리’ 기술이 적용된 LA-GLA가 파브리병 환자들에게 투약 편의성을 높이면서 유의미한 효과를 보이는 치료제가 되길 기대한다”며 “GC녹십자와 함께 임상 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.