일요주간 - GC녹십자, 자체 개발 LNP 플랫폼 기반 희귀질환 비임상 성과…국제 학술지 등재

▲ GC녹십자 본사 전경(사진=GC녹십자)

[일요주간=하수은 기자] GC녹십자(대표 허은철)가 독자적으로 구축한 LNP(Lipid Nanoparticle) 플랫폼을 기반으로 한 희귀질환 비임상 연구 성과가 SCIE급 국제 학술지 ‘Molecular Therapy-Nucleic Acids’에 게재됐다고 4일 밝혔다.

현재 시판 중이거나 임상 단계에 있는 대부분의 mRNA-LNP 치료제·백신은 반복 투여 시 간 독성 및 과도한 면역 반응이 발생해 만성질환 치료제로 확장하는데 제약이 따른다. GC녹십자는 이러한 한계를 극복하기 위해 AI(인공지능)와 구조-활성 관계(SAR·Structure-Activity Relationship) 분석을 접목한 지질 라이브러리를 구축, 최적의 LNP를 선별할 수 있는 자체 플랫폼을 개발했다.

회사는 이번 연구 성과가 mRNA-LNP 기반 치료제의 안전성과 효용성을 높여 만성질환과 희귀질환 영역에서 새로운 가능성을 제시할 것으로 기대하고 있다.

회사 측은 이번 연구에 자체적으로 개발한 mRNA와 LNP가 사용됐으며, 이를 페닐케톤뇨증(PKU)과 숙신산세미알데하이드 탈수소효소 결핍증(SSADHD) 동물 모델에 적용해 그 효능과 안전성을 검증했다고 설명했다.

동물 시험에서 GC녹십자의 LNP는 간으로 전달돼 기존 임상에서 검증된 LNP 대비 뛰어난 단백질 발현을 보였고, 질환을 유발하는 독성 대사 물질을 효과적으로 감소시켰다. 또한, 반복 투여 시에도 간 효소(ALT, AST) 수치의 상승이나 과도한 면역 반응이 관찰되지 않아 우수한 내약성(tolerability)을 입증했다.

이와 함께 최적의 LNP 조성을 설계해 배치별 제조 재현성은 물론, 냉동 보관 및 냉·해동 시의 안정성을 확보해 제형 완성도 측면에서도 경쟁력을 보였다.

GC녹십자는 이번 성과를 바탕으로 희귀 유전질환을 비롯한 만성 염증질환, 항암 면역 치료제, 백신 등 다양한 파이프라인으로 mRNA-LNP 연구를 확대할 계획이다. 아울러 mRNA와 LNP를 모두 자체 생산할 수 있는 역량과 mRNA-LNP 플랫폼을 활용해 글로벌 제약사와의 공동 개발 및 기술 이전 가능성도 모색하고 있다.

정재욱 GC녹십자 R&D 부문장은 “이번 연구는 이온화 지질의 구조적 설계를 통해 효능과 안전성이 우수한 LNP 플랫폼을 자체적으로 구축한 결과를 알리는 것과 동시에 희귀질환 치료제 개발 가능성을 높였다는 점에서 의의가 크다”며 “차세대 LNP 플랫폼 고도화와 mRNA 치료제 적용 확대로 글로벌 경쟁력을 한층 강화해 나갈 것”이라고 말했다.

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